Правилата на ЕС заплашват да намалят новите лечения за редки заболявания

Новите правила на Европейски Съюз заплашват да понижат броя на новите лекувания за най-редките болести заради по-строги ограничавания върху медицинските изпитвания, предизвестяват фармацевтични компании, откриватели и групи пациенти.

Почти 40 групи, в това число Cancer Patients Europe, Европейската асоциация по урология и Световната федерация по хемофилия, приканиха Брюксел да преразгледа разпоредбите – които дават по-малка тежест на по този начин наречените изпитвания с едно рамо, при които една група пациенти не получават лекуването - преди да влязат в действие през януари.

Те споделиха, че насоките, издадени от регулаторите на Европейски Съюз, ще създадат доста по-трудно да получи утвърждение за медикаменти за редки болести, които имат единствено шепа пациенти, като даде приоритет на скъпи всеобщи изпитвания. Един образец е синдромът на Wiskott-Aldrich, който предизвиква повтарящи се инфекции, кървене, екзема и нараснал риск от развиване на автоимунни болести и рак.

Алиансът за регенеративна медицина, организация за покровителство за бранша на клетъчната и генната терапия, сподели, че рандомизираните контролни изследвания, които постоянно изискват група пациенти да получат фиктивна терапия, са прекомерно скъпи и неетични, защото дават неефективното плацебо на човек с такова тежко заболяване би предизвикало излишно страдалчество.

„ При редки болести изпитванията с едно рамо постоянно са нужни заради етични, на практика и научни аргументи, “ сподели Паоло Моргезе, вицепрезидент на ARM за Европа -председател по публичните въпроси.

„ Насоките за взаимна клинична оценка значително подценяват тази действителност и пропущат голяма опция за създаване на съвременна система на Европейски Съюз. Без промени актуалният метод ще подкопае задачата на Европейски Съюз за по-бързо даване на трансформиращи лечения на пациентите и може да попречи на достъпа в доста държави-членки на Европейски Съюз. “

Насоките бяха въведени с повишаването на интереса към новаторски, само че скъпи нови кафези и генни лечения, които лекуват рак и редки заболявания. Според доставчика на данни IQVIA, 76 клетъчни и генни лечения са били пуснати в международен мащаб до края на 2023 година, двойно повече от броя десетилетие по-рано.

Анализът на ARM откри, че към 80 % от утвърдените и налични модерни лечения в Европейски Съюз употребяват изследвания с едно рамо, които не включват контролната група. За разлика от това, рандомизираните контролни изследвания се смятат за най-строгия способ на клинично проучване и включват сравняване на нови лекувания с настоящия стандарт на лекуване или плацебо, когато не съществува общоприетоо лекуване. Изследователите постоянно организират „ слепи “ опити, при които участниците не знаят какво лекарство получават.

В опит да преодолее новите правила, Fondazione Telethon, италианска благотворителна организация, сподели, че се пробва да обезпечи позволение за своите пробно лекуване на синдрома на Wiskott-Aldrich преди януари.

Стефано Бенвенути, началник на публичните въпроси, сподели пред Financial Times, че не може да организира рандомизирани контролни изпитвания от положението визира единствено четирима от 1 милион мъже. Жените, които носят дефектния ген, не са наранени. Трансплантацията на костен мозък може да излекува положението. 

Съоръжението на Telethon в Милано е единственото място, лицензирано за осъществяване на пробното лекуване. Бенвенути сподели, че е обезпокоен, че даже в случай че Италия го утвърди, други страни няма да изпращат пациенти, защото насоките рискуват „ неубедителна оценка “ за изпитвания с едно рамо.

Регулаторите се надяват разпоредбите, признати от Европейската комисия през май, ще разреши на страните да позволяват медикаменти по-бързо, защото страните работят дружно по взаимни клинични оценки.

„ Това ще им помогне да решат по отношение на потреблението му в националната здравна система . . . и по този метод да вземат по-ефективни и навременни решения при стартирането на медикаменти на пазара “, сподели тогава Комисията.

Новите насоки на Европейски Съюз не изключват опити с едно рамо и всяка държава-членка ще прави свои лични решения въз основа на отчети на JCA.  

Тази разпоредба за оценка на здравните технологии се ползва за рак и усъвършенствана терапия от 12 януари и всички медикаменти от 2030 г. 

Benvenuti сподели, че разпоредбите са позитивни, само че насоките им за използване са прекомерно ограничаващи. „ Начинът, по който са написани насоките сега, е плашещ “, сподели той. „ В континентална Европа толкоз доста обичаме регулирането, [но] те не взеха под внимание особеностите на някои от тези усъвършенствани лечения. “

Той добави, че доста фармацевтични компании са изоставили лекуването на редки болести, тъй като е мъчно да получите възвръщаемост на инвестицията с толкоз малко пациенти. През 2016 година Telethon създаде първото лекуване за „ болест на балончетата “, автоимунно заболяване, което изисква страдащите да живеят в стерилна среда. 

Нейната генна терапия Strimvelis, която коства 600 000 евро, е лекувала 45 пациенти с тежък смесен имунен недостиг на аденозин деаминаза допълнително от 20 страни.

Допълнителен отчет от Иън Джонстън